Genska terapija predstavlja revolucionarni pristup u medicini, koji se temelji na modifikaciji genetskog materijala kako bi se liječile ili spriječile bolesti. Ova tehnika, koja se još uvijek smatra inovativnom i u razvoju, pruža nove mogućnosti za liječenje genetskih poremećaja, raka, pa čak i nekih virusnih infekcija. U ovom članku istražit ćemo primjenu genske terapije, njezine potencijalne koristi i izazove, kao i etička pitanja koja se s njom povezuju.
Genska terapija može se podijeliti u nekoliko različitih kategorija, uključujući somatsku i germinalnu terapiju. Somatska genska terapija usmjerena je na liječenje stanica koje čine tijelo, dok germinalna genska terapija uključuje promjene u stanicama koje se prenose na buduće generacije. Trenutno se najviše istražuje somatska genska terapija zbog etičkih i pravnih prepreka vezanih uz germinalnu terapiju.
Jedna od najpoznatijih primjena genske terapije je liječenje nasljednih bolesti, kao što su cistična fibroza, hemofilija i određene vrste distrofije. U tim slučajevima, genska terapija može pomoći u ispravljanju ili zamjeni mutiranog gena koji uzrokuje bolest. Na primjer, u slučaju cistične fibroze, genska terapija može uključivati unošenje ispravnog gena u pluća pacijenta kako bi se omogućila normalna funkcija.
Osim liječenja nasljednih bolesti, genska terapija ima potencijalnu primjenu u onkologiji. Tumorske stanice često imaju abnormalnosti u genima koje ih čine otpornima na tradicionalne metode liječenja, kao što su kemoterapija i zračenje. Genska terapija može se koristiti za ciljanje ovih abnormalnosti, omogućujući tijelu da prepozna i uništi tumorske stanice. Na primjer, neki istraživači razvijaju terapije koje koriste modificirane viruse kako bi isporučili genetski materijal izravno u tumorske stanice, što može dovesti do njihovog uništenja.
Jedan od najistaknutijih primjera genske terapije je liječenje spinalne mišićne atrofije (SMA). SMA je rijetka nasljedna bolest koja uzrokuje progresivnu slabost mišića i atrofiju. U 2019. godini, odobrena je terapija pod nazivom Zolgensma, koja se temelji na genskoj terapiji i predstavlja jednu od najskupljih lijekova na svijetu, s cijenom od oko 1,9 milijuna eura. Ova terapija ispravlja defektni gen koji uzrokuje SMA, pružajući pacijentima novu nadu za kvalitetniji život.
Međutim, unatoč obećavajućim rezultatima, genska terapija nosi i brojne izazove. Jedan od glavnih izazova je sigurnost. Modifikacija gena može imati nepredvidive posljedice, uključujući mogućnost pojave novih bolesti ili neželjenih reakcija. Također, postoji zabrinutost oko dugotrajnih učinaka terapije, budući da je genska modifikacija trajna i može utjecati na buduće generacije.
Etička pitanja također igraju značajnu ulogu u raspravama o genskoj terapiji. Mnogi se postavljaju pitanja o tome gdje povući granicu kada je u pitanju modifikacija ljudskog genoma. Može li genska terapija postati sredstvo za „unapređenje“ ljudi, a ne samo za liječenje bolesti? Ova pitanja ostaju otvorena i zahtijevaju široku društvenu raspravu kako bi se osiguralo da se genska terapija koristi na etički prihvatljiv način.
Genska terapija također predstavlja značajnu ekonomsku investiciju. Troškovi istraživanja i razvoja, kao i cijene lijekova, često su izuzetno visoki. Očekuje se da će se s vremenom troškovi smanjiti, ali trenutno, pristup ovim tretmanima može biti ograničen, osobito u zemljama s nižim dohotkom. Ovo otvara pitanje o pravednosti i dostupnosti genske terapije za sve pacijente, bez obzira na njihovu ekonomsku situaciju.
U zaključku, genska terapija predstavlja fascinantan i potencijalno transformativan pristup liječenju bolesti. Dok se istraživanja nastavljaju i nove terapije razvijaju, važno je pratiti etičke, sigurnosne i ekonomske aspekte ove tehnologije. S obzirom na njezin potencijal da promijeni način na koji se liječe mnoge teške bolesti, genska terapija zasigurno će biti tema rasprave i istraživanja u nadolazećim godinama.
